Relatório Europeu de avaliação publico - Naglazyme

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RELATÓRIO EUROPEU DE AVALIAÇÃO PÚBLICO (EPAR) - NAGLAZYME


Resumo do EPAR para o público


Este documento é um resumo do Relatório Europeu de Avaliação Público (EPAR). O seu objectivo é explicar o modo como a avaliação efectuada pelo Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP), com base nos estudos realizados, conduziu às recomendações sobre as condições de utilização.
Se necessitar de informações adicionais sobre o seu estado clínico ou o seu tratamento, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Naglazyme?
O Naglazyme é uma solução para perfusão intravenosa no corpo. É habitualmente administrado no
hospital por um médico com experiência no tratamento de doentes com doenças metabólicas hereditárias. O Naglazyme contém a substância activa galsulfase.

Para que é utilizado o Naglazyme ?
O Naglazyme é utilizado para o tratamento de doentes com mucopolissacaridose VI (MPS VI). Esta
doença é causada pela falta de uma enzima (arilsulfatase B). Normalmente, esta enzima é responsável
pela degradação de hidratos de carbono conhecidos como glicosaminoglicanos (GAG). Se a enzima não está presente, os GAG não podem ser degradados e acumulam-se nas células. Isto causa os sinais da doença, sendo os mais evidentes um tronco curto, uma cabeça grande e dificuldades de movimentação. A doença é habitualmente diagnosticada nas crianças entre os 1 e os 5 anos de idade. A doença é rara, tendo o Naglazyme recebido a designação de medicamento órfão.

Como se utiliza o Naglazyme?
O Naglazyme é administrado na forma de uma perfusão de 4 horas, uma vez por semana. O Naglazyme deve ser administrado por um médico com experiência neste tipo de tratamento. Antes de cada perfusão, os doentes devem receber um anti-histamínico (para reduzir qualquer reacção alérgica) e podem ainda receber um antipirético (para prevenir a febre).

Como funciona o Naglazyme?
O Naglazyme é uma terapêutica de substituição enzimática. A terapêutica de substituição enzimática
fornece aos doentes a enzima que lhes falta. A substância activa do Naglazyme, a galsulfase, é uma
cópia da enzima humana, a arilsulfatase B, que não existe nas pessoas com MPS VI. Esta substância é
produzida através de um método conhecido como ‘tecnologia de ADN recombinante’: a enzima é fabricada por uma célula que recebeu um gene (ADN) que a torna capaz de produzir a enzima. O Naglazyme ajuda a degradar os hidratos de carbono GAG, impedindo a sua acumulação nas células. Um dos benefícios do tratamento é a melhoria da distância que as pessoas com MPS VI conseguem percorrer andando.

Como foi estudado o Naglazyme?
O Naglazyme foi investigado em três estudos clínicos. A segurança e a eficácia do Naglazyme foram
estudadas relativamente aos sintomas da MPS VI em 39 doentes com idades compreendidas entre os 5
e os 29 anos. Os testes incluíram o período de tempo que as pessoas conseguiam andar, dores ©EMEA 2006 2/3 articulares, respiração, utilização das mãos e visão. O Naglazyme foi comparado com um placebo (um tratamento simulado). É importante que os doentes jovens (com menos de 5 anos) com uma forma
grave de MPS VI sejam tratados, apesar de os doentes com menos de 5 anos não terem sido incluídos
nos estudos.

Qual foi o benefício demonstrado pelo Naglazyme durante os estudos?
Após 24 semanas de tratamento, os doentes tratados com Naglazyme melhoraram a distância que
conseguiam percorrer em 12 minutos, em comparação com os doentes que receberam o placebo. Os
doentes tratados com Naglazyme melhoraram também a sua capacidade de subir escadas, em comparação com os doentes que receberam o placebo.

Qual o risco associado ao Naglazyme?
Os efeitos secundários mais frequentes (mais de 1 em 10 doentes nos estudos clínicos) são causados
pela perfusão e não pelo medicamento. Estas reacções incluíram urticária (uma reacção cutânea) da
face e do pescoço e problemas respiratórios. Os efeitos secundários mais frequentes observados nos estudos clínicos foram dores de cabeça, febre, artralgia (dores nas articulações), vómitos, constipações, dores abdominais (dores de barriga), diarreia, dores de ouvidos, tosse e infecções nos ouvidos. Para uma descrição completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Naglazyme, consulte o Folheto Informativo. O Naglazyme não deve ser utilizado em pessoas que possam apresentar hipersensibilidade (ser alérgicas) à galsulfase ou a qualquer dos seus componentes.

Por que foi aprovado o Naglazyme?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidiu que, no caso dos doentes com
MPS VI, o tratamento com Naglazyme proporciona benefícios clínicos, tais como a melhoria da mobilidade, em comparação com os doentes a que foi administrado um placebo. O Naglazyme melhora apenas ligeiramente os sintomas da MPS VI, porém, esta doença é grave e não existe nenhum outro tratamento semelhante para a MPS VI. O CHMP decidiu que os benefícios do Naglazyme são superiores aos seus riscos, pelo que recomendou a concessão de uma Autorização de Introdução no Mercado para o Naglazyme. O Naglazyme foi autorizado em "Circunstâncias Excepcionais" porque, como se trata de uma doença rara, não foi possível obter informações completas sobre o medicamento. A Agência Europeia do
Medicamento (EMEA) reavaliará anualmente quaisquer novas informações sobre o medicamento e
actualizará o presente resumo conforme necessário.

Que informação se espera ainda sobre o Naglazyme?
A empresa que fabrica o Naglazyme irá efectuar estudos para investigar a utilização de Naglazyme em
crianças com idade inferior a 5 anos, para monitorizar se os doentes desenvolvem anticorpos (proteínas que são produzidas pelo organismo em resposta ao Naglazyme) que possam afectar a resposta ao tratamento, bem como para determinar a dosagem óptima a administrar numa base regular a longo prazo.

Quais as medidas previstas para minimizar o risco associado ao Naglazyme?
A empresa que fabrica o Naglazyme está a implementar um plano para monitorizar a segurança e a
eficácia do medicamento a longo prazo, recolhendo todos os dados necessários dos doentes tratados
com o medicamento.

Outras informações sobre o Naglazyme
Em a 24 de Janeiro de 2006, a Comissão Europeia concedeu à BioMarin Europe Ltd uma Autorização
de Introdução no Mercado para o Naglazyme, válida para toda a União Europeia. Em 14 de Fevereiro de 2001, o Naglazyme foi designado medicamento órfão para o tratamento da mucopolissacaridose do tipo VI (síndrome de Maroteaux-Lamy).
(Ver http://pharmacos.eudra.org/F2/register/o025.htm).
©EMEA 2006
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Consulte http://www.emea.eu.int/ para aceder ao EPAR completo.
Este resumo foi actualizado pela última vez em Dezembro de 2005.