Seleção de pacientes para estudo clínico fases I / II, para síndrome Morquio A

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Concluída a seleção de pacientes para estudo clínico de fases I/II para GALNS, para síndrome de Morquio A

 

Novato, Califórnia, 13 de julho, 2009 – A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anunciou hoje que foi concluída a seleção de pacientes para o estudo clínico de fases I/II para BMN-110 ou N-acetilgalactosamina 6-sulfatase (GALNS), para tratamento da doença de depósito lisossômico mucopolissacaridose tipo IV A (MPS IV A) ou síndrome de Morquio A. A empresa espera apresentar os resultados iniciais no primeiro semestre de 2010. “A seleção eficiente de vinte pacientes é um marco fundamental para o programa da MPS IV A e demonstra tanto o nosso compromisso com esse programa quanto o apoio e entusiasmo da comunidade de pacientes com MPS IV A. Os dados gerados por esse estudo serão valiosos para demonstração de segurança e também serão essenciais para o planejamento de um estudo de fase III bem-sucedido. As avaliações feitas no estudo de fases I/II, como os níveis de sulfato de queratam no plasma e na urina e testes de função pulmonar e de caminhada, serão úteis para determinar os critérios ideais de avaliação para o estudo de fase III", afirmou o Dr. Henry Fuchs, diretor médico da BioMarin. “Reconhecemos a colaboração da comunidade MPS nesse importante esforço e esperamos desenvolver esse novo tratamento o mais rápido possível.” Christian Hendriksz, MBChB, MSc, FRCPCH, MRCP e consultor para doenças metabólicas do Hospital Infantil de Birmingham, no Reino Unido, acrescentou que “Morquio é uma doença grave e debilitante, na qual o acúmulo de sulfato de queratam resulta no comprometimento da respiração e dificuldade para caminhar, infecções recorrentes, comprometimento ósseo e articular, dismorfias e diminuição generalizada da qualidade de vida. A rápida seleçao de pacientes para o estudo de fases I/II demonstra a magnitude das necessidades não atendidas em relação a essa doença.” O estudo de fases I/II foi planejado como um estudo aberto, com aumento gradual de dose em 20 pacientes, seguido por uma fase de manutenção do tratamento. Durante a fase de aumento progressivo da dose, os pacientes receberão infusões intravenosas semanais de BMN-110 em três períodos consecutivos de 12 semanas. Os objetivos do estudo de fases I/II serão a avaliação da segurança, da farmacocinética, da farmacodinâmica e a identificação da dose ideal da GALNS para estudos futuros. A BioMarin planeja realizar um estudo de extensão do qual todos os pacientes do estudo de fases I/II poderão participar. A BioMarin desenvolveu e fabrica duas terapias de reposição enzimática aprovadas pelo FDA, uma para o tratamento da MPS I e outra para o tratamento da MPS VI. Naglazyme® (galsulfase), para MPS VI, é inteiramente desenvolvido e comercializado pela BioMarin. Aldurazyme® (laronidase), para MPS I, é fabricado pela BioMarin e comercializado pela Genzyme Corporation. Sobre a MPS IV A A mucopolissacaridose IV A (MPS IV A, também conhecida como síndrome de Morquio A) é uma doença caracterizada pela atividade deficiente da enzima N-acetilgalactosamina 6-sulfatase (GALNS) causando depósito lisossômico do sulfato de queratam (SQ). Esse depósito excessivo causa displasia óssea sistêmica, baixa estatura e anormalidades articulares, que limitam a mobilidade e a resistência física. A má formação do tórax, assim como a disfunção de macrófagos no pulmão, tendem a prejudicar a função respiratória e contribuem para infecções sinopulmonares. A displasia odontoide e a lassidão ligamentar podem causar instabilidade da coluna cervical e potencial compressão da medula espinhal. Outros sintomas podem incluir infecções recorrentes, perda auditiva, opacidade da córnea e valvopatia. Os sintomas iniciais com frequência tornam-se evidentes nos primeiros cinco anos de vida. Dependendo da gravidade da doença, a idade ao diagnóstico pode variar. Muitos pacientes tornam-se dependentes de cadeiras de rodas na segunda década de vida e se submetem a inúmeras cirurgias para diminuir as doenças causadas pela deficiência enzimática subjacente que colocam sua vida em risco. As estimativas de incidência da MPS IV A variam muito, entre um a cada 200.000 e um a cada 300.000 nascidos vivos. Cerca de 400 pacientes em todo o mundo foram identificados e rastreados pela pesquisa da International Morquio Organization (IMO). Já existem mais pacientes com MPS IV A identificados por meio desse registro do que pacientes com MPS VI sendo tratados com Naglazyme no mundo todo. Com base no número de pacientes identificados até o momento, a prevalência da MPS IV A parece similar à da MPS I. Sobre a BioMarin A BioMarin desenvolve e comercializa biofármacos inovadores para doenças e condições médicas graves. O portfólio de produtos da empresa inclui três produtos aprovados e diversos produtos em fase de avaliação pré-clínica e clínica. Os produtos aprovados incluem Naglazyme® (galsulfase) para mucopolissacaridose VI (MPS VI), um produto totalmente desenvolvido e comercializado pela BioMarin; Aldurazyme® (laronidase) para mucopolissacaridose I (MPS I), um produto que foi desenvolvido por meio de joint venture 50/50 com a Genzyme Corporation e Kuvan® comprimidos (dicloridrato de sapropterina), um produto para tratamento da fenilcetonúria, desenvolvido em parceria com Merck Serono, uma divisão da Merck KGaA de Darmstadt, Alemanha. Outros produtos candidatos incluem PEG-PAL (fenilalanina amônia-liase recombinante peguilada), para tratamento da fenilcetonúria, que atualmente está na fase I do desenvolvimento clínico. Para mais informações, visite www.BMRN.com. As informações do site da BioMarin não são incorporadas como referência neste comunicado à imprensa. Declarações que antecipam eventos futuros Este comunicado à imprensa contém declarações que antecipam eventos futuros sobre as perspectivas de negócios da BioMarin Pharmaceutical Inc., incluindo, embora sem se limitar às declarações sobre o desenvolvimento de seu programa para MPS IV A e, em particular, o cronograma e a realização de estudos clínicos relativos ao mesmo e expectativas quanto às exigências das agências reguladoras. Essas declarações que antecipam eventos futuros são previsões e envolvem riscos e incertezas, de modo que os resultados reais podem ser substancialmente diferentes de tais declarações. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros, os resultados dos estudos pré-clínicos e clínicos em andamento e planejados relacionados à terapia de reposição enzimática para MPS IV A; o conteúdo e o cronograma das decisões da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA), da Agência Européia de Medicamentos (EMEA) e de outras agências reguladoras, principalmente com relação à terapia de reposição enzimática para MPS IV A e aos fatores detalhados nos documentos apresentados pela BioMarin à Comissão de Valores Mobiliários (Securities and Exchange Commission), incluindo, mas sem se limitar aos apresentados sob o título "Fatores de riscos" no Relatório Anual de 2008 da BioMarin no Formulário 10-K. Solicitamos aos acionistas que não depositem confiança excessiva nas declarações que antecipam eventos futuros, que expressam somente expectativas. A BioMarin não tem nenhuma obrigação e se isenta expressamente de qualquer obrigação de atualizar ou alterar qualquer declaração que antecipe o futuro, seja resultado de novas informações, eventos ou outras circunstâncias. 

BioMarin®, Naglazyme® e Kuvan® são marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc.

Aldurazyme® é marca registrada da BioMarin/Genzyme LLC.