FASE I / II DE TRIAL CLINICO PARA LA MPS 7

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. inició la dosificación del primer paciente en un estudio de fase I / II de tratamiento para la MPS 7, dijo la compañía el miércoles.
MPS7, también conocido como el síndrome de Sly o mucopolisacaridosis tipo VII, es una enfermedad ultra-rara de depósito lisosomal causada por una deficiencia de la enzima beta-glucuronidasa.
Los pacientes con la forma más severa de la enfermedad se acumulan un exceso de líquido antes del nacimiento y o nacen muertos o mueren poco después del nacimiento, mientras que otros desarrollan entre leve o moderado retraso mental y a la edad de 3 años, visión borrosa o pérdida, rigidez en las articulaciones, baja estatura y otros síntomas.
El trastorno se estima que ocurre en uno de cada 250.000 recién nacidos.
 
El ensayo de Ultragenyx tendra 12 semanas de tratamiento, se llama UX-003, y se dosificará a cinco pacientes entre cinco y 30 años de edad. Se esperan datos a principios del próximo año. El primer paciente fue dosificado en Manchester, Reino Unido.
“Los pacientes, las familias y los investigadores han estado esperando muchos años para que este avance en el tratamiento de MPS 7?, dijo el Dr. William Sly, presidente emérito del departamento de bioquímica de la Universidad de St. Louis, que describió por primera vez la enfermedad en 1973.
Ultragenyx licencia del programa UX-003 de la Universidad de St. Louis.
 
Liderados por el CEO Dr. Emil Kakkis, Ultragenyx explicó el pasado mes que quiere recaudar $ 86 millones a través de una oferta pública inicial. La compañía no ha actualizado sus planes de salida a bolsa desde el 8 de noviembre.
 
UX-003 fue designado medicamento huérfano el año pasado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), una etiqueta destinada a acelerar el desarrollo de tratamientos centrados en enfermedades con 200.000 o menos pacientes de los Estados Unidos mediante la reducción de las tasas de la FDA y haciendo elegible investigación para los créditos fiscales.
 
http://www.ultragenyx.com/index.php?ht=action/GetDocumentAction/i/17062
 
http://www.ultragenyx.com/index.php?ht=d/Join/pid/1619
 
http://www.bizjournals.com/sanfrancisco/blog/biotech/2013/12/ultragenyx-mps7-sly-syndrome-emil-kakkis.html